中药配方颗粒是在中医药理论指导下，将中药饮片经水提、浓缩、干燥、制粒并定量分装而成的可供临床医生直接配方使用的颗粒状中药，又称为免煎汤剂、方便汤剂、固体汤剂。中药配方颗粒既保留了中药饮片的药性药效，又不需煎煮，易于调剂、使用方便、质量可控，符合现代消费与生活需求。但其本身的有效性和安全性究竟如何？本研究对采用中药配方颗粒进行临床研究的文献予以分析。

1、研究的基本情况

收集到使用中药配方颗粒进行临床研究的文献有692篇。其中随机对照试验561篇，非随机对照试验36篇，无对照的病例系列研究88篇，个案报告7篇，涉及的研究对象共计68218例，其中采用配方颗粒进行临床研究的研究对象38335例。

临床研究在全国25个省市自治区均有开展，纳入的692项研究中，研究数量最多的河南省开展了156项研究，占总研究数量的22.5%，河南、广东、山东、浙江四省的研究数量(372项)占总研究数量的53.8%，以上几省的105个城市中，开展临床研究的城市主要集中在郑州、广州、北京、济南、上海、武汉、宁波、长沙、深圳、长春、重庆11个城市，共计363项，占总研究数量的52.5%。

692项研究几乎涉及了所有系统疾病，其中以消化系统疾病的研究最多，共计116项，占所有研究的16.8%，其次是循环系统(73项，10.5%)、泌尿生殖系统(70项，10.1%)及呼吸系统(62项，9.0%)疾病。在涉及的228种疾病和症状中，抑郁症(27项，3.9%)、慢性乙型肝炎及乙型肝炎病毒携带者(26项，3.8%)、慢性胃炎(慢性浅表性胃炎、慢性萎缩性胃炎、反流性胃炎，17项，2.5%)、哮喘(17项，2.5%)、腹泻(15项，2.2%)、高血压病(15项，2.2%)、咳嗽(14项，2.0%)、偏头痛(12项，1.7%)、帕金森病(11项，1.6%)、失眠(11项，1.6%)、不孕症(10项，1.4%)。

561项随机对照试验中，3组的研究有29项(25项有2个比较与颗粒剂的疗效有关，4项研究有3个比较与颗粒剂的疗效有关)，4组的研究有1项(4个比较与颗粒剂的疗效有关)，因此共计纳入597个比较组。除去35个比较的研究目的并非研究配方颗粒的疗效，剩余的562个(94.1%)比较的研究目的均是研究中药配方颗粒的疗效。其中研究数量最多的种类是中药配方颗粒单独使用与西医常规治疗比较，其次是在常规治疗的基础上观察中药配方颗粒是否有增效作用。

中药配方颗粒临床研究有效率和治愈率的随机对照试验Meta分析结果显示，从7个常见的比较类型来看，中药配方颗粒在纳入的研究中不论是痊愈率还是有效率要高于西医常规治疗;在西医常规治疗的基础上配方颗粒的疗效更佳;与中成药比较，疗效要优于中成药;与汤药比较，疗效有微弱的优势，可能与依从性有关;与安慰剂比较，疗效约为安慰剂的1.5倍;与中医非药物疗法比较，疗效也显示出优势。综上，中药配方颗粒的临床疗效较好。

3、中药配方颗粒的安全性

中药配方颗粒临床研究不良事件报告以及安全性分析结果显示，纳入的692项临床研究中，465项研究(46613例)未报告不良事件的发生情况，227项研究(21605例)报告了不良事件的发生情况。其中，119项研究报告没有明显的不良事件发生，包括随机对照试验98项，非随机对照试验7项，病例系列研究14项;93项研究报告了不良事件发生情况以及数量，包括病例系列研究5项，非随机对照试验1项，随机对照试验87项;15项研究仅描述发生了哪些不良事件，并未描述不良事件的发生数量。从描述不良事件的研究来看，中药配方颗粒组无严重的不良事件发生，一过性的不良事件包括:恶心、呕吐、便秘、腹痛、腹胀、腹泻、头晕、头痛、皮疹等，在停药后均能缓解和恢复正常。

在561项随机对照试验中，中药配方颗粒组患者共29770例，对照组共27877例。其中376项未报告不良事件的发生情况(配方颗粒组19514例，对照组18513例)。185项定量报告不良事件的随机对照试验中，配方颗粒组的10256例患者中有320人次不良事件发生，对照组的9364例患者中有577人次不良事件发生，配方颗粒组的不良事件发生率(包含未描述不良事件的文献)和独立不良事件发生率(仅针对定量描述的185篇文献)分别为1.1%和3.1%，对照组分别为2.1%和6.2%，Meta分析结果显示，两组不良事件发生率ＲＲ及其95%可信区间分别为0.52(0.45，0.59)和0.51(0.44，0.58)。因此，可以认为中药配方颗粒组的不良事件发生率较低，安全性较高。

4、中药配方颗粒的优势

纳入的692项研究中有25项研究描述了治疗周期相关指标，研究结果均显示，不论是配方颗粒单独使用还是与常规治疗联用都能缩短治疗周期，减少症状消失时间或者住院时间，使患者获益。39项研究描述了配方颗粒在使用上的便利性，主要体现在辨证论治的基础上，免煎煮、易携带、药量可控、服用方便等优点。21项研究描述了患者依从性较好，主要原因是药量易控、便于携带服用，不良事件少。